Детскую слепоту попробуют вылечить генной терапией
Ученые из Университета Пенсильвании опубликовали предварительные данные первых этапов исследования о способности генной терапии лечить врожденный амавроз Лебера. Это целое семейство наследственных заболеваний сетчатки.
На долю врождённого амавроза Лебера приходится значительная часть случаев слепоты у детей во всём мире. К сожалению, данный недуг является неизлечимым, но положение может измениться. Ученые из Университета Пенсильвании в ходе опытов проверили способность генной терапии воздействовать на здоровье юных пациентов. Исследователи доставляли рабочие копии гена GUCY2D прямо в глаза больных, имевших серьезные нарушения зрения.
Эти нарушения вызывались мутациями в гене GUCY2D, который в обычных условиях кодирует фермент в ключевом сигнальном пути, используемом светочувствительными палочками и колбочками сетчатки для преобразования света в электрохимические сигналы. Нехватка этого фермента блокирует восстановление пути, что предотвращает сброс, необходимый для дальнейшей передачи сигналов. А значит, сами сигналы становятся слишком слабыми, что приводит к серьезной потере зрения или вообще слепоте.
Терапия позволяет в какой-то степени преодолеть этот дефект, как показали наблюдения. Это была первая стадия, на которой оценивалась безопасность терапии. Установлено, что она не вызывает серьезных побочных эффектов, а примерно у каждого третьего ребёнка выявлялись устойчивые улучшения дневного и ночного зрения даже при относительно небольших дозах
https://www.medikforum.ru/
Похожие записи
Если вы до сих пор думаете, что гипертония является неизлечимым диагнозом,...
ПСЖ – Арсенал 📅 7 мая 2025 | 🕙 22:00 (мск) | 🏟 Стадион: Парк де Пренс, Париж...
Все материалы блога Здоровья Вам взяты из открытых источников и предоставлены исключительно в ознакомительных целях.
Права на материалы принадлежат их владельцам.
Администрация сайта ответственности за содержание материала не несёт.
Если Вы обнаружили на нашем сайте материалы, которые нарушают авторские права, принадлежащие Вам, Вашей компании или организации, пожалуйста, сообщите нам.
© 2025 Здоровья Вам · Дизайн и поддержка: GoodwinPress.ru