Примерно 1 из 3 600 новорожденных появляется на свет с мышечной дистрофией Дюшенна – генетическим заболеванием, которое вызывает тяжелую мышечную слабость, как передает Интернет-издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет
На данный момент медицина не предлагает ни одного специфичного метода лечения при миодистрофии Дюшенна.
Новое исследование, опубликованное в журнале Neurology, показывает, что некоторые препараты против эректильной дисфункции (импотенции) могут быть эффективны и при данном типе миодистрофии.
Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) вызвана дефектом в гене дистрофина – протеина, который помогает поддерживать здоровье мышц. Низкий уровень или отсутствие дистрофина означает, что мышцы больного недополучают оксид азота – вещество, которое «приказывает» сосудам расширяться и доставлять клеткам больше крови.
Механизм наследования миодистрофии Дюшенна таков, что болеют ею преимущественно мальчики и молодые мужчины. Болезнь начинает проявлять себя уже в 6-летнем возрасте. Наряду с мышечной дегенерацией может нарушаться интеллект, развивается застойная сердечная недостаточность и аритмии, деформируется позвоночник и грудная клетка, часто возникают респираторные заболевания.
Многих пациентов с DMD лечат кортикостероидами. Эти медикаменты помогают замедлить мышечную дегенерацию и смягчают негативные явления со стороны сердца и легких. Но авторы нового исследования, возглавляемого доктором Рональдом Виктором (Ronald Victor) из Института сердца Сидарс-Синай (Лос-Анджелес) говорят, что кортикостероиды вызывают множество побочных эффектови до 75% пациентов не могут переносить их.
С учетом этого команда исследователей решила протестировать препараты силденафил (Виагра) и тадалафил (Сиалис) на пациентах с миодистрофией Дюшенна. Оба препарата относятся к классу ингибиторов фосфодиэстеразы 5-го типа (ФДЭ5), и назначаются для лечения эректильной дисфункции, а также легочной артериальной гипертензии. Они расслабляют стенки кровеносных сосудов, способствуя усилению кровотока.
Оба препарата улучшали состояние мальчиков с DMD
Для своего исследования ученые отобрали 10 мальчиков в возрасте от 8 до 13 лет с миодистрофией Дюшенна. Все мальчики принимали кортикостероиды и могли ходить, хотя некоторые для быстроты передвижения периодически использовали инвалидное кресло или скутер.
Кровоток в мышечной ткани участников измерялся после выполнения физических упражнений и в состоянии покоя. В качестве группы контроля были взяты 10 здоровых мальчиков соответствующего возраста. Тесты подтвердили, что при миодистрофии Дюшенна у детей кровоток в мышцах был замедлен, даже несмотря на прием кортикостероидов.
Затем мальчикам с DMD по очереди назначали силденафил и тадалафил, которые они принимали по две недели. В ходе эксперимента им снова измеряли кровоток в мышцах после нагрузки и в покое, сравнивая результаты со здоровыми детьми.
Оказалось, что после приема любого из препаратов у мальчиков с миодистрофией во время нагрузки мышечный кровоток был таким же, как у здоровых сверстников. Ученые отметили, что результат был стабильным и дозозависимым, то есть при увеличении доз препаратов эффект усиливался.
Доктор Виктор говорит, что в ближайшем будущем следует провести намного больше исследований, прежде чем можно будет назначать такие препараты людям с DMD. Но уже сегодня команда воодушевлена и верит в большое будущее своего открытия: «Это не исцеление, но это первый шаг к созданию эффективного лечения».
Тем не менее, ученые указывают на некоторые ограничения своей работы. Например, неизвестно, насколько эффективно применение силденафила и тадалафила в долгосрочной перспективе, как долго они смогут поддерживать нормальный кровоток.
Доктор Виктор добавил: «Это концептуально правильное исследование также не решает вопрос о том, как вернуть нормальную регуляцию кровотока в мышцах и замедлить прогрессирование болезни. Если нам удастся сделать это, то будет предложена новая стратегия лечения миодистрофии Дюшенна, и можно будет запустить клиническое исследование фазы III».
В прошлом году зарубежные медицинские издания рассказывали о том, что сотрудники Университета Вашингтона нашли в карамелизированном сахаре и коле вещество, которое может лечить миодистрофию Дюшенна.