Примерно 1 из 3 600 новорожденных появляется на свет с мышечной дистрофией Дюшенна – генетическим заболеванием, которое вызывает тяжелую мышечную слабость, как передает Интернет-издание для девушек и женщин от 14 до 35 лет
На данный момент медицина не предлагает ни одного специфичного метода лечения при миодистрофии Дюшенна.
Новое исследование, опубликованное в журнале Neurology, показывает, что некоторые препараты против эректильной дисфункции (импотенции) могут быть эффективны и при данном типе миодистрофии.
Мышечная дистрофия Дюшенна (DMD) вызвана дефектом в гене дистрофина – протеина, который помогает поддерживать здоровье мышц. Низкий уровень или отсутствие дистрофина означает, что мышцы больного недополучают оксид азота – вещество, которое «приказывает» сосудам расширяться и доставлять клеткам больше крови.
Механизм наследования миодистрофии Дюшенна таков, что болеют ею преимущественно мальчики и молодые мужчины. Болезнь начинает проявлять себя уже в 6-летнем возрасте. Наряду с мышечной дегенерацией может нарушаться интеллект, развивается застойная сердечная недостаточность и аритмии, деформируется позвоночник и грудная клетка, часто возникают респираторные заболевания.
Многих пациентов с DMD лечат кортикостероидами. Эти медикаменты помогают замедлить мышечную дегенерацию и смягчают негативные явления со стороны сердца и легких. Но авторы нового исследования, возглавляемого доктором Рональдом Виктором (Ronald Victor) из Института сердца Сидарс-Синай (Лос-Анджелес) говорят, что кортикостероиды вызывают множество побочных эффектови до 75% пациентов не могут переносить их.
С учетом этого команда исследователей решила протестировать препараты силденафил (Виагра) и тадалафил (Сиалис) на пациентах с миодистрофией Дюшенна. Оба препарата относятся к классу ингибиторов фосфодиэстеразы 5-го типа (ФДЭ5), и назначаются для лечения эректильной дисфункции, а также легочной артериальной гипертензии. Они расслабляют стенки кровеносных сосудов, способствуя усилению кровотока.
Оба препарата улучшали состояние мальчиков с DMD
Для своего исследования ученые отобрали 10 мальчиков в возрасте от 8 до 13 лет с миодистрофией Дюшенна. Все мальчики принимали кортикостероиды и могли ходить, хотя некоторые для быстроты передвижения периодически использовали инвалидное кресло или скутер.
Кровоток в мышечной ткани участников измерялся после выполнения физических упражнений и в состоянии покоя. В качестве группы контроля были взяты 10 здоровых мальчиков соответствующего возраста. Тесты подтвердили, что при миодистрофии Дюшенна у детей кровоток в мышцах был замедлен, даже несмотря на прием кортикостероидов.
Затем мальчикам с DMD по очереди назначали силденафил и тадалафил, которые они принимали по две недели. В ходе эксперимента им снова измеряли кровоток в мышцах после нагрузки и в покое, сравнивая результаты со здоровыми детьми.
Оказалось, что после приема любого из препаратов у мальчиков с миодистрофией во время нагрузки мышечный кровоток был таким же, как у здоровых сверстников. Ученые отметили, что результат был стабильным и дозозависимым, то есть при увеличении доз препаратов эффект усиливался.
Доктор Виктор говорит, что в ближайшем будущем следует провести намного больше исследований, прежде чем можно будет назначать такие препараты людям с DMD. Но уже сегодня команда воодушевлена и верит в большое будущее своего открытия: «Это не исцеление, но это первый шаг к созданию эффективного лечения».
Тем не менее, ученые указывают на некоторые ограничения своей работы. Например, неизвестно, насколько эффективно применение силденафила и тадалафила в долгосрочной перспективе, как долго они смогут поддерживать нормальный кровоток.
Доктор Виктор добавил: «Это концептуально правильное исследование также не решает вопрос о том, как вернуть нормальную регуляцию кровотока в мышцах и замедлить прогрессирование болезни. Если нам удастся сделать это, то будет предложена новая стратегия лечения миодистрофии Дюшенна, и можно будет запустить клиническое исследование фазы III».
В прошлом году зарубежные медицинские издания рассказывали о том, что сотрудники Университета Вашингтона нашли в карамелизированном сахаре и коле вещество, которое может лечить миодистрофию Дюшенна.
Похожие записи
Заказать Labubu со скидкой по Акции! Labubu — это коллекционная игрушка, созданная...
В поисках эффективных средств для снижения веса многие сталкиваются с...
Все материалы блога Здоровья Вам взяты из открытых источников и предоставлены исключительно в ознакомительных целях.
Права на материалы принадлежат их владельцам.
Администрация сайта ответственности за содержание материала не несёт.
Если Вы обнаружили на нашем сайте материалы, которые нарушают авторские права, принадлежащие Вам, Вашей компании или организации, пожалуйста, сообщите нам.
© 2025 Здоровья Вам · Дизайн и поддержка: GoodwinPress.ru